“按疗效付费”模式能否为创新药落地探索出一条新路，仍需拭目以待 图/视觉中国
120万元/针的天价抗癌药迎来支付模式的新突破。
近日，复星凯特宣布与国药控股旗下健康管理和患者综合服务平台宸汐健康联合推出“奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划”。按计划，符合条件的患者在使用阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）治疗后，若未能达到完全缓解（CR），原本120万元一针的CAR-T治疗将获得最高60万元人民币的返还。
据悉，该计划是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达也由此成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。当前，以CAR-T为代表的创新药研发如火如荼，但难以逾越的高昂价格壁垒阻碍了创新药可及性的提升。“按疗效付费”这一商业模式能否为创新药落地探索出一条新路？
拿100万元可能“治愈”癌症你愿意吗？
“如果拿出一百万元有可能‘治愈’癌症，你愿意吗？”——这是中国首个CAR-T细胞疗法复星凯特阿基仑赛获批上市后，摆在患者面前的一道迫切的选择题。
让CAR-T细胞治疗一炮而红源于一个真实的患者案例，美国的白血病女孩Emily，经细胞治疗后她已经实现10年无肿瘤生存。基于国内外的研究数据显示，阿基仑赛注射液治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的总缓解率（ORR）为83%，完全缓解（CR）率为58%，中位总生存期（OS）为25.8个月，中位随访51.1个月，OS率可达44%。
能够像Emily一样，长期生存而不复发，是癌症患者“治愈”癌症最大的希望。
2021年6月22日，奕凯达成为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品，适用于治疗二线或以上系统性治疗后复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。定价随后确定为120万元/针。
阿基仑赛注射液获批后，为更多肿瘤患者带来了生的希望，但高昂的价格同样让不少患者望而却步。与此同时，国内的医保谈判一直有着“50万不谈，30万不进”的不成文规则。在“保基本”原则下，医保基金需要在有限的预算和需要服务的广大患者群体，上百万元的创新药要想坐上医保谈判桌，短时间内可能性并不大。
价格太高，进不了医保；进不了医保，价格更难降下来，面对这样的两难局面，高价创新药如何破局？在此背景下，复星凯特率先提出了按疗效付费的支付模式。
天价药探索按疗效付费
“对于患者而言，治愈疾病永远是第一位的诉求。”复星凯特项目负责人齐渊元向羊城晚报记者介绍，此次复星凯特推出的按疗效收费的新支付方式，其目的正在于提升患者对于使用奕凯达进行治疗的信心，打消他们的顾虑，万一没有完全缓解，那就不需要承担全部的费用。
“按疗效付费为患者带来的获益是多元的，不仅仅是经济负担的降低。”齐渊元表示。
据齐渊元介绍，依托复星凯特和宸汐健康联手打造的项目专属平台，符合项目条件的患者免费入组成为项目会员后，可通过完成单采激活权益开启疗效保障权益。患者购药并回输3个月后进行疗效评估，如未能达到完全缓解（CR），自费的患者可获得最高60万元返还。
对此，中山大学药学院医药经济研究所所长、教授宣建伟表示，奕凯达的按疗效价值支付计划是综合临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度考量，且经过药物经济学论证得出的以病人为中心、以价值为基础的创新支付模式，为具有治愈性的“高价值药物”市场准入和支付方式提供了创新解决方案。
实操落地诸多难点仍待厘清
“按疗效付费，对于药企来说，有望增加药品销量；对于病人来说，有助于消除他们在用药前的不确定性顾虑，对于医疗机构来说，鼓励疗效好的技术，将促使他们进一步提高诊疗质量。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示。
不过，具体到实操层面，金春林也向记者抛出了一系列问题：谁来评价疗效？疗效指标如何设定？如果出现纠纷，谁来协调？由谁来衡量？返还钱的话，又应该通过怎样的机制来退回？“在落地过程中，这些点都需要一一说明。”金春林表示。
实际上，按疗效价值支付方式是多方利益博弈后寻找到的一个平衡点，但药品推出按疗效价值支付背后，也要有充分的真实数据支撑，而这本身会涉及较高的项目管理成本。
对此，齐渊元表示：“在数据方面，我们做了比较多的积累，奕凯达在全球已积累了1.3万例的数据，对于淋巴瘤这样的瘤种，全球有一个相对比较客观的评价标准，核心手段是PET-CT进行扫描，评价标准相对客观。”
根据复星凯特方面的介绍，2014年第11届国际淋巴瘤会议根据PET/CT或CT确定了Lugano修订版的淋巴瘤疗效评价标准，将疗效标准分为完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定（SD）、疾病进展（PD）四部分。该支付计划将严格参照《2014版Lugano评估标准》，通过使用PET-CT影像学的手段来评判患者回输3个月后是否达到完全缓解（CR）。复星凯特将联合包括临床专家、卫健委、治疗示范中心等政府、医疗机构各方共同探讨、建立“治愈”标准。
业内期盼建立高值创新药多元支付体系
实际上，细胞疗法早在国外上市之初就贴上了“天价”的标签，这让许多商业公司扎堆投入。
据咨询机构Frost&Sullivan预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计全球CAR-T细胞疗法市场销售价值2030年将达到218亿美元，2021年至2030年的年复合增长率为34.8%。
随着细胞基因治疗的商业价值在全球范围内不断升温，CAR-T也在国内掀起研发热潮。在国内，国家药监局共批准了4款CAR-T产品，除了奕凯达，药明巨诺的倍诺达（瑞基奥仑赛）也于2021年9月获批上市。此外，驯鹿生物的福可苏（伊基奥仑赛）于2023年6月获批上市，为国内上市的首个BCMA靶点CAR-T产品；合源生物的源瑞达（纳基奥仑赛）于2023年11月刚刚获批，成为首款在国内获批上市用于治疗白血病的CAR-T产品。
“今后，这些特殊的先进疗法会越来越多，包括多靶点的治疗、适应症不断扩容的细胞基因治疗等，更需要建立一个多层次的保障体系。”金春林建议，未进入医保的产品，可寻求医保外商业化渠道，通过慈善赠药、商业保险等渠道来提升药品的可及性。“比如可考虑建立一个单独的专项基金，根据药物的疗效来支付，这样就可以让企业和医疗保险机构之间双向而行，让更多病人受益。”
实际上，在国内医保无法为CAR-T买单的背景下，目前多数CAR-T产品主要转向探索包括各类“惠民保”等商保的支付。如奕凯达已经纳入超100款城市惠民保项目以及超过75款商业健康保险项目。其中，如果患者已经参与了沪惠保等商业保险，保险赔付后假如自付药费70万元的话，他会获得返还其中一半即35万元药费。针对高价值药物的按疗效价值付费也是创新支付方式中的一种，并将进一步与惠民保、商险之间进行衔接。
“现在我们对于创新药研发的支持，更多集中在税收、土地政策倾斜等产业前端，但后端的支付补贴也需要有相应的政策支持，帮助药物进一步落地，只有支付方式不断创新，才能进一步带动创新药产业的发展。”金春林表示。
